专家讲述呋喹替尼在JAMA杂志刊发背后的故事–健康·生活–人民网

呋喹替尼是一种新型高选择性抑制血管内皮生长因子受体(VEGFR)的小分子化合物,通过抑制肿瘤血管生长而遏制肿瘤生长,由和记黄埔医药发明研制。2013年10月和记黄埔医药与礼来达成战略合作协议,共同开发该产品。2018年6月26日,呋喹替尼治疗转移性结直肠癌Ⅲ期关键性临床研究FRESCO在线全文发表于国际权威期刊《美国医学会杂志》(JAMA,影响因子:47.6分),这是我国抗肿瘤新药首次刊发JAMA杂志,引起了社会各界的广泛关注。

从FRESCO研究的主要研究者(PI)国内著名肿瘤领域专家李进教授和秦叔逵教授为大家分享的呋喹替尼研发背后的故事中,能够从中窥见我国肿瘤创新药物研发过程中的辛酸及喜悦。

李进教授指出,“目前,国际权威期刊仍存有一种固定思维,认为中国原研药物的创新不够、中国临床研究的质量不高。因此,提高我国自主研发药物创新水平及临床研究质量我们还任重道远。”

目前,结直肠癌三线治疗手段较为匮乏,而呋喹替尼Ⅲ期临床研究则获得了全球范围内历史最高的生存期延长,且呋喹替尼组的不良反应可控,安全性良好,这为患者接受其他治疗争取了宝贵时间。

同时,对于既往使用过贝伐珠单抗(VEGFR单克隆抗体)的患者,呋喹替尼仍然可使这部分患者获得生存期延长,也就是说,呋喹替尼能够克服肿瘤细胞对贝伐珠单抗的耐药,这是一项非常重要的发现,或许也是JAMA杂志收录该文章的重要原因之一。

李进教授谈到,“呋喹替尼由我国民族制药企业化学家自主发明并合成,FRESCO研究由中国学者自行设计、实施及管理并获得了成功,研究质量得到国际同行的认可,这是我国在抗肿瘤药物创新研发过程中的一个成功典范。”

“大家都知道,疗效差的药物不可能做出好的研究结果,但我们也要明白的是,疗效好的药物也可能做出令人遗憾的研究结果导致失败。这其中,临床研究设计及质量的重要性不言而喻。”李进教授在谈及临床试验管控时提及,“在FRESCO研究的设计和实施过程中,秦叔逵教授是研究的主心骨和核心力量,而我则主要承担研究的整体把控及具体操作。”我们知道,一个成功的临床研究离不开科学严谨的研究设计及严格的研究质量管控。那么,在研究质量管控方面,FRESCO研究又有哪些“过人之处”呢?

作为PI,李进和秦叔逵教授表示,一丝不苟地按照《药物临床试验质量管理规范》(GCP原则)严把研究质量关是对自己负责,也是对整个研究团队负责。FRESCO研究是由包括复旦大学附属肿瘤医院和中国人民解放军第八一医院在内的全国28家研究中心共同完成,不同的研究机构及研究条件,如何保证研究质量始终如一,这是研究者们面临的重大问题。

虽有研究方案指导,但研究在实际执行过程中仍会产生各种无法按照方案判断的问题,在这时各研究中心PI就应发挥其重要作用。例如,在患者出现不良反应时,研究人员如何判断患者能否耐受药物,何种情况该停止用药。除此之外,FRESCO研究中每一例申请疾病进展后继续用药的患者都必须经过研究总PI的同意。

据了解,FRESCO研究论文在JAMA杂志的投稿审校历时4轮近半年的审查,期间JAMA杂志编辑部针对研究设计、数据统计等方面提出了一百余个问题,但凭借研究完整的数据登记系统,研究团队能够根据审稿专家提出的每一个问题提交相应的数据,最终不负所望,FRESCO研究最终折下桂冠。

“近十年来,我国抗肿瘤创新药物研发达到了一个新水平,这离不开我国民族制药企业迎难而上、

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