国产三代“格列卫”:已破耐药题何时入医保

电影《我不是药神》中,慢性粒细胞白血病患者的用药困境一直牵动人心,尤其耐药是时刻悬在患者头上的命运巨石,谁也不知道何时、何故就会落下。(视觉中国/图)

电影《我不是药神》上映三年半后,影片中慢性粒细胞白血病(下称慢粒白血病)患者的用药困境,仍时时牵动人心。

患上一种恶性血液肿瘤十分不幸,但慢粒白血病患者仍属悲剧中的幸运儿。2001年靶向药物“格列卫”的出现,让不治之症变成了“慢性病”——国际临床研究数据显示,如采用靶向药物治疗,约80%慢粒白血病患者可以存活10年以上,甚至享有跟健康人群一样的寿命与生活质量。

但耐药是时刻悬在患者头上的命运巨石,谁也不知道何时、何故就会落下,一旦患者在经过一代、二代“格列卫”药物治疗均宣告失败,或是检出T315I基因突变时,往往会陷入无药可医的境地,如不进行骨髓移植,很快就会进入疾病的加速期、急变期,甚至有生命危险。

“破局”的创新药来自中国。2021年3月,由江苏亚盛医药开发有限公司(下称亚盛医药)自主研发的三代“格列卫”,被国家药品监督管理局药审中心(下称CDE)纳入突破性治疗品种,于11月25日正式获批上市,用于治疗酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药并伴有T315I突变的慢粒白血病患者。

2021年12月下旬,在中国医药创新促进会主办的国家“重大新药创制”专项成果发布暨奥雷巴替尼(商品名:耐立克)全球首发上市会上,北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军指出,耐立克成功上市“意味着中国慢粒白血病治疗原有的耐药困境被打破,迎来了全新的里程碑药物,对临床医生和患者的意义巨大”。

“命运这趟车,我还不想下车。”在带病生存18年后,参与“耐立克”临床试验的慢粒白血病患者木头说,他感到自己非常幸运,不仅押对了一个好的主治大夫,还押对了一种药。“我吃药这么长时间一直很好,甚至想有个家了,我希望自己也会有那么一天,有春暖花开。”

早在1985年,海外科学家即在一系列突破性的基础研究中发现,费城染色体易位生成的高活性酪氨酸激酶(BCR-ABL)蛋白,是引起慢粒白血病的机制。2001年,靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)正式上市,慢粒白血病的治疗方式迎来革新,患者生存率获得极大提升。

在电影《我不是药神》中,与木头一样的慢粒白血病患者,从印度艰难求购的“救命药”就是“格列卫”的仿制药。“格列卫”又称甲磺酸伊马替尼片,是瑞士诺华公司研制的第一代TKI,作为全球第一个用于抗癌的分子靶向药,被誉为人类抗癌史上的一大突破。

大部分慢粒白血病患者都可以从“格列卫”中获益,但患者必须长期用药,获得性耐药一直是慢粒白血病治疗的主要挑战——有部分患者因耐药导致疾病进展甚至死亡。

“在服用伊马替尼的过程中,约20%-30%的病人出现治疗失败。不到10%的病人出现进展,生存期很有限。”北京大学人民医院血液科副主任江倩说。其中,BCR-ABL激酶区突变是TKI治疗后耐药的重要机制之一。而T315I突变是最常见的耐药突变类型,在耐药慢粒白血病患者中的发生率可达25%左右。

据南方周末记者了解,此次“耐立克”获批主要基于两项关键性注册II期临床研究数据,分别为HQP1351CC201研究、HQP1351CC202研究。江倩介绍,在39个月的中位跟踪中,入组的101例患者中,有77例患者仍在服药,疗效稳定的患者比例很高。尤其在携带T315I突

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