此前在 9 月 3 日这款泛癌种抗癌药已经被纳入优先审评审批，针对两项适应症：
Selpercatinib 先后获得美国 FDA 三项突破性疗法认证和优先审评审批资格，并于 2020 年 5 月 8 日经美国 FDA 批准上市（商品名 Retevmo），用于转移性、RET 融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）；需要系统治疗的晚期或转移性、RET 融合阳性的甲状腺癌；需要系统治疗的 RET 突变型甲状腺髓样癌 (MTC) 。
RET 是一种较为罕见的致癌基因，位于人体 10 号染色体的长臂上，编码一个受体酪氨酸激酶。其基因突变包括融合/重排和点突变，导致 RET 信号过度活跃及细胞生长失控，是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。RET 融合存在于大约2% 的非小细胞肺癌、10-20% 的乳头状甲状腺癌 (PTC)和其他类型甲状腺癌、以及其他癌症 (如结直肠癌) 亚组中，点突变则存在于大约 60% 的甲状腺髓样癌 (MTC)中及 90% 的晚期 MTC患者中。此外，在结直肠癌、乳腺癌、胰腺癌等多种癌症里，也有小概率会出现 RET 基因突变。
RET 融合/突变类癌症主要依赖于 RET 激酶的激活来维持其增殖和存活，这种依赖性通常被称为「致癌基因成瘾」，使得这类肿瘤对靶向 RET 的小分子抑制剂高度敏感。然而，RET 高选择性靶向药开发难度很大，以往携带 RET 突变的患者主要使用化疗或多靶点靶向药（比如卡博替尼、凡德他尼），疗效欠佳，且副作用较大。Selpercatinib 是首款高选择性靶向 RET 突变或融合的药物，为携带此类基因突变/融合的患者带来了新的治疗希望。
该药在 FDA 的获批基于 I/II 期临床试验 LIBRETTO-001 数据。该项试验涉及三种类型肿瘤患者，评估了 Selpercatinib 在 RET 融合突变的非小细胞肺癌和甲状腺癌中的作用。
结果显示，在 105 名曾接受过铂类化疗的RET 融合阳性非小细胞肺癌成年患者中，总缓解率 (ORR) 为 64%，81% 的缓解患者缓解时间持续至少 6 个月。在 19 例放射性碘难治性且接受过另一种全身治疗的RET 融合阳性甲状腺癌患者中，总缓解率 (ORR) 为 79%，87% 的缓解患者缓解时间持续至少 6 个月。在 55 名先前曾接受过卡博替尼 Cabozantinib 和/或凡德他尼 Vandetanib 的晚期或转移性 RET 突变甲状腺髓样癌患者中，总缓解率 (ORR) 为 69%，76% 的缓解患者缓解时间持续至少 6 个月。8 月 27 日，礼来制药宣布该项注册临床试验的研究结果在 NEJM 发布。
期待 Selpercatinib 的上市进展顺利，早日在国内获批，以造福国内 RET 融合/突变癌症患者。
