新适应症速递美国FDA批准泽布替尼用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)

原标题:新适应症速递 美国 FDA 批准泽布替尼用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)

华氏巨球蛋白血症(WM)患者的福音——泽布替尼(百济神州),于8月31日刚刚在美获批WM新适应证,今年6月,该适应症已在我国国内附条件获批。此前,泽布替尼被美国FDA批准的适应证为套细胞淋巴瘤(MCL)。

2、既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者;

在介绍华氏巨球蛋白血症(WM)这个不那么常见的疾病之前,我们先来简单了解一下淋巴细胞。参与人体免疫调节是淋巴细胞的重要功能,大家可能都比较熟悉。但淋巴细胞的组成都包括什么细胞呢?B细胞、T细胞和自然杀伤细胞(NK细胞)。

T细胞就像是个没有感情的杀手,一旦有外敌入侵,一经识别对方确实为“外敌”,则格杀勿论。而B细胞呢,更像是助攻,它会产生锁定“外敌”的抗体,帮助T细胞识别敌人并一击即中。华氏巨球蛋白血症(WM)的发生,主要是与B细胞的异常发展有关。

华氏巨球蛋白血症(Waldenströms macroglobulinaemia,WM)是一种淋巴系统的癌症,是由B细胞和浆细胞组成的淋巴瘤,最常见于白种人的老年男性。在抗原刺激下,B细胞可转化为浆细胞。

因此,浆细胞又称效应B细胞,是一种源自于白细胞中的淋巴细胞,多见于消化道和呼吸道的结缔组织内。正常情况下,浆细胞能产生免疫球蛋白(抗体),帮助人体抵御感染。

在华氏巨球蛋白血症(WM)患者体内,B细胞发展后期会发生恶性病变,持续异常增殖,超量增殖的细胞就是所谓的“癌变”。而这些超量增生的细胞还会产生一种名为IgM(免疫球蛋白M)的抗体。IgM是人体循环系统中的最大抗体,也是5种免疫球蛋白之一,其他4种分别是IgG(免疫球蛋白G)、IgA(免疫球蛋白A)、IgD(免疫球蛋白D)和IgE(免疫球蛋白E)。因此,在血清中检测到单克隆IgM是华氏巨球蛋白血症(WM)的一个主要特征。

癌变可能发生在淋巴结,也可能累及淋巴系统的其他组织和器官,但最主要的发生部位还是在骨髓。在骨髓中,WM可能导致正常血细胞的减少,而在淋巴结和其他组织器官中,则可能导致组织器官增大,并引发其他并发症。

一般情况下,华氏巨球蛋白血症(WM)属于惰性疾病,也就是进展非常缓慢,诊断后,患者可能好几年都没有任何症状。因此,对于无症状或症状轻微的WM患者,指南推荐进行观察,不接受任何治疗,但需定期复查,监测疾病发展状况。根据早期文献,大多数患者诊断后可存活5~7年。随着单克隆抗体、蛋白酶抑制剂、BTK抑制剂(如泽布替尼)等一系列新药的问世,存活率已有大幅改善。

常见的症状有贫血、淋巴结肿大、脾肿大、肝肿大、高粘稠血症和冷球蛋白血症(血液中IgM升高会增加血液粘稠度)、B症状(反复发烧、夜间盗汗、体重减轻、疲倦)、周围神经病变等。

2.蛋白酶抑制剂:如硼替佐米、伊沙佐米、卡非佐米(carfilzomib);

3.大分子免疫疗法:单克隆抗体,如利妥昔单抗、奥法木单(ofatumumab);

一项名为ASPEN的随机、开放、阳性对照的临床试验,比较了泽布替尼和伊布替尼在MYD88 L265P基因突变的华氏巨球蛋白血症(WM)患者中的作用。

第一组201例患者随机(1:1)接受泽布替尼160 mg每日2次或伊布替尼420 mg每日1次,直到

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