一年88万?“广谱”抗癌新药国内获批上市已有患者完全缓解

2022年4月,就在三个月前一款号称针对25种癌症有效的“抗癌神药”——拉罗替尼正式获得国家药监局的批准上市,当时上市的剂型为胶囊。“经充分验证的检测方法诊断为携带神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK)融合基因且不包括已知获得性耐药突变,患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者,以及无满意替代治疗或既往治疗失败的成人和儿童实体瘤患者”

为啥有了胶囊还要特意上市口服溶液呢?这其实对儿童癌症患者有很大的好处,儿童本身就吃药就比较抗拒,适合成人的药物也不一定适合儿童,儿童吃药常常面临着“吃药靠掰,用量靠猜”的尴尬困局。而口服溶液能提高儿童用药的依从性,用药剂量也更加精准。

知名医学期刊《柳叶刀》上刊登了一个关于拉罗替尼神奇疗效的案例,美国一名刚出生的女婴被发现脊柱上存在高级别肿瘤,在两周时间里女婴的病情不断恶化。虽然意识清醒,但由于脊柱里的肿瘤不断扩张压迫神经,女婴全身的张力逐渐减弱、四肢轻瘫越来越严重。

在手术切除部分肿瘤后,病理结果显示为IV级先天性脊髓胶质母细胞瘤,这是一种极为罕见的恶性肿瘤。医生将组织标本送往基因检测公司进行全基因测序组测试后发现,癌细胞内存在特定的NTRK融合,拉罗替尼靶向治疗很可能有用。

女婴在接受拉罗替尼治疗一周后,脊柱上的肿瘤就出现了肉眼可见的缩小。两周后,病灶已经显著缩小,四肢的轻瘫也得到了缓解。在连续治疗8周后,影像学检测结果显示女婴体内没有任何病灶。治疗17个月后,女婴已经和正常婴儿一样开始学习爬行、走路了,体内的肿瘤没有进展和复发。

也就是说,一名刚出生就被确诊癌症的女婴,在接受拉罗替尼治疗后,成功战胜了癌症!拉罗替尼到底是什么药?对待癌症的治疗效果这么好?

简单的说,拉罗替尼是一种用于治疗NTRK融合突变癌症的靶向药,该药针对于存在NTRK突变的患者,不限制患者罹患的是什么类型、部位癌症。

6月,美国临床肿瘤学会(ASCO)大会(相当于肿瘤界的奥斯卡)召开,公开发表了一项数据,研究共选取了25类不同类型的癌症患者参与研究,其中包含软组织肉瘤(43%)、甲状腺癌(11%)、肺癌(10%)、唾液腺(9%)、结直肠癌(7%),合计有269例

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